Ελπίδες για τη θεραπεία της νόσου της αιμοφιλίας (ή αιμορροφιλίας) προσφέρουν οι έρευνες Αμερικανών επιστημόνων, που ανέπτυξαν μια νέου τύπου μέθοδο γενετικής «επιδιόρθωσης».
Οι ερευνητές κατάφεραν, χρησιμοποιώντας τη συγκεκριμένη τεχνική, να θεραπεύσουν τη νόσο σε πειραματόζωα ποντίκια, διευρύνοντας έτσι τη γκάμα των ασθενειών που μπορούν δυνητικά να αντιμετωπιστούν μέσω «χειραγώγησης» των γονιδίων και προσφέροντας ελπίδες ότι στο μέλλον οι αιμοφιλικοί άνθρωποι θα μπορούσαν να θεραπευτούν.
Η νέα τεχνική, που για πρώτη φορά εφαρμόστηκε με επιτυχία σε ζωντανό οργανισμό, θα μπορούσε επίσης να χρησιμοποιηθεί μελλοντικά και στις περιπτώσεις άλλων κληρονομικών ασθενειών γενετικής αιτιολογίας.
Πώς λειτουργεί η νέα μέθοδος
Η νέα μέθοδος της «αναδιάταξης» των γονιδίων αντικαθιστά γονίδια σε συγκεκριμένα όργανα-στόχους, χωρίς να χρειάζεται να αφαιρέσει κύτταρα από το σώμα, ενώ παράλληλα διορθώνει πολλαπλές γενετικές μεταλλάξεις. Η τεχνική χρησιμοποιεί ένζυμα ως «ψαλίδια», με τα οποία κόβει και επικολλά σε άλλες θέσεις του γονιδιώματος μια σειρά από αλληλουχίες του γενετικού υλικού (DNA), αποκαθιστώντας έτσι την ορθή κυτταρική λειτουργία, με συνέπεια τη μερική ή πλήρη θεραπεία της πάθησης.
Μέχρι σήμερα αυτού του είδους η θεραπευτική μέθοδος απαιτούσε να εξαχθούν κύτταρα από το σώμα, να τροποποιηθούν γενετικά στο εργαστήριο και να ενσωματωθούν ξανά στον οργανισμό. Αυτή η τεχνική έχει χρησιμοποιηθεί στη μεσογειακή αναιμία και δοκιμάζεται ήδη κατά του ιού HIV και στη διαβητική νευροπάθεια, δεν είναι όμως κατάλληλη για άλλες νόσους όπου πλήττονται ιστοί λιγότερο κατάλληλοι για μια τέτοια μεταχείριση.
Η νέα τεχνική, που ανέπτυξαν ερευνητές, με επικεφαλής την αιματολόγο Κάθριν Χάι, διευθύντρια του Κέντρου Κυτταρικής και Μοριακής Θεραπευτικής του Νοσοκομείου Παίδων της Φιλαδέλφεια (Πενσιλβάνια) και παρουσίασαν στο περιοδικό «Nature», σύμφωνα με τη βρετανική «Γκάρντιαν», για πρώτη φορά επιτρέπει την επί τόπου γονιδιακή αναδιάταξη και «επιδιόρθωση» του DNA, ανοίγοντας το δρόμο για τη θεραπεία της αιμοφιλίας και άλλων παθήσεων.
